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ITP疾病背景與治療進展
原發免疫性血小板減少癥（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小板數量減少的出血性疾病。世界范圍內ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群1,2。
ITP治療的臨床目標是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況3。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素依賴的情況。激素依賴是指需要5mg/d以上的潑尼松或頻繁間斷應用糖皮質激素維持血小板計數≥30×109/L或避免出血。研究表明，激素治療起效后應盡快減停，但減少或停用激素后，70%~90%的患者會復發4。
《成人原發免疫性血小板減少癥診斷與治療中國指南（2020年版）》指出,使用潑尼松起效后應盡快減量，6～8周內停用，減停后不能維持療效的患者考慮二線治療。如需維持治療，潑尼松的安全劑量不宜超過5mg/d。長期應用糖皮質激素可發生高血壓、高血糖、急性胃黏膜病變等不良反應，部分患者可出現骨質疏松、股骨頭壞死1。
對于ITP患者的治療目標，一線激素控制不佳的后續臨床治療選擇等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。
專家觀念與臨床實踐分享
本期專家 ：
張帥帥教授、徐瑞容教授、沈楊教授、張繼磊教授
張帥帥 教授
中國醫學科學院血液病醫院 淋巴瘤診療中心 主治醫師
畢業于北京協和醫學院，主持國家自然基金1項，北京協和創新基金1項
論文發表在leukemia等頂尖雜志
天津市131創新性人才培養工程后備人才
中國醫學科學院血液病醫院 淋巴瘤診療中心 主治醫師
畢業于北京協和醫學院，主持國家自然基金1項，北京協和創新基金1項
論文發表在leukemia等頂尖雜志
天津市131創新性人才培養工程后備人才
專家觀念
針對ITP患者的治療目標，張帥帥教授認為：“ITP患者的治療目標是提升血小板數量、避免出血、提高患者生活質量、減少激素用量、逐漸減少用藥至最終停藥。”
臨床實踐分享
案例1基礎信息：
性別：女
年齡：22歲
初始血小板水平：4×109/L
激素不佳情況：激素依賴
表1 案例1隨訪及療效評估記錄
注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。
圖1 案例1的隨訪及療效評估記錄
患者初始血小板計數為4×10/L，經過10周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療后，血小板計數升高至193×10/L，達到完全反應，即血小板計數≥100×109 9 9/L，且無出血表現。
徐瑞容 教授
南通大學附屬醫院 主任醫師 碩士生導師
大內科原副主任、血液內科副主任，原腫瘤中心主任
日本德島大學醫學院高級訪問學者
江蘇省醫學會血液學分會第七、八屆委員，感染學組成員，南通市醫學會血液學分會及內科學專業委員會副主任委員，江蘇省職業病診斷專家庫成員
在中華血液學雜志、中國實驗血液學雜志發表論文30余篇
2003年南通市科技進步獎（一等獎2002年，三等獎2005年），江蘇省衛生廳科技進步獎甲級，市科技進步獎三等獎（2005），南通市醫德誠信標兵（2012）
擅長領域：血液惡性腫瘤（急性、慢性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）及血小板減少癥的診治
南通大學附屬醫院 主任醫師 碩士生導師
大內科原副主任、血液內科副主任，原腫瘤中心主任
日本德島大學醫學院高級訪問學者
江蘇省醫學會血液學分會第七、八屆委員，感染學組成員，南通市醫學會血液學分會及內科學專業委員會副主任委員，江蘇省職業病診斷專家庫成員
在中華血液學雜志、中國實驗血液學雜志發表論文30余篇
2003年南通市科技進步獎（一等獎2002年，三等獎2005年），江蘇省衛生廳科技進步獎甲級，市科技進步獎三等獎（2005），南通市醫德誠信標兵（2012）
擅長領域：血液惡性腫瘤（急性、慢性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）及血小板減少癥的診治
專家觀念
針對ITP患者的治療目標，徐瑞容教授認為：“ITP患者的治療目標是防止患者出血、提升患者的血小板計數至安全水平（≥30×10 9/L），從而滿足患者的工作和生活愿望。”
臨床實踐分享
案例2基礎信息：
性別：女
年齡：46歲
初始血小板水平：14×109/L
激素不佳情況：激素依賴
表2 案例2隨訪及療效評估記錄
注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。
圖2 案例2的隨訪及療效評估記錄
患者初始血小板計數為14×109/L，經過10周的艾曲泊帕治療后，血小板計數升高至112×109/L，達到完全反應，即血小板計數≥100×109/L，且無出血表現。
沈楊 教授
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院 主任醫師 博士生導師
國家轉化醫學中心血液清潔一病區主任
2005年，獲“百人計劃”資助，至法國巴黎Hotel Dieu醫院進修學習，入選上海交通大學“高峰高原”計劃
目前為美國血液學會國際成員、中國衛生信息與健康醫療大數據學會慢病防治與管理專業委員會常委、中國抗癌協會腫瘤血液病學專業委員會委員、教育部學位評審專家、上海市抗癌協會委員
主要研究方向為急性白血病的分子分層及標志物和大數據研究，近年來以第一作者和通訊作者身份在《Blood》、《Leukemia》、《PNAS》、《CCR》、《BCJ》等國內外雜志發表論文數十篇
以主要完成人身份獲得國家自然科學獎二等獎、上海市自然科學特等獎、上海市臨床醫療成果獎三等獎、上海市科學技術成果等獎項
目前承擔國家自然基金面上項目、科技部戰略性國際創新合作重點專項、衛生部行業基金子課題等多項課題。指導博士和碩士10余名
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院 主任醫師 博士生導師
國家轉化醫學中心血液清潔一病區主任
2005年，獲“百人計劃”資助，至法國巴黎Hotel Dieu醫院進修學習，入選上海交通大學“高峰高原”計劃
目前為美國血液學會國際成員、中國衛生信息與健康醫療大數據學會慢病防治與管理專業委員會常委、中國抗癌協會腫瘤血液病學專業委員會委員、教育部學位評審專家、上海市抗癌協會委員
主要研究方向為急性白血病的分子分層及標志物和大數據研究，近年來以第一作者和通訊作者身份在《Blood》、《Leukemia》、《PNAS》、《CCR》、《BCJ》等國內外雜志發表論文數十篇
以主要完成人身份獲得國家自然科學獎二等獎、上海市自然科學特等獎、上海市臨床醫療成果獎三等獎、上海市科學技術成果等獎項
目前承擔國家自然基金面上項目、科技部戰略性國際創新合作重點專項、衛生部行業基金子課題等多項課題。指導博士和碩士10余名
專家觀念
針對ITP患者的治療目標，沈楊教授認為：“ITP患者的治療目標為快速提升血小板、減少出血、降低出血風險、盡可能減少藥物的副作用、提高患者的生活質量。”
臨床實踐分享
案例3基礎信息：
性別：女
年齡：67歲
初始血小板水平：8×109/L
激素不佳情況：激素依賴
表3 案例3隨訪及療效評估記錄
注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。
圖3 案例3的隨訪及療效評估記錄
患者初始血小板計數為8×109/L，經過12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療后，血小板計數升高至51×109/L，達到治療有效，即治療后血小板計數≥30×109/L，比基礎血小板計數增加至少2倍，且無出血表現。
張繼磊教授
泰安市中心醫院 血液內科 主治醫師
碩士研究生 副主任醫師
泰安市中心醫院 血液內科 主治醫師
碩士研究生 副主任醫師
專家觀念
針對ITP患者的治療目標，張繼磊教授認為：“ITP患者的治療目標是減少患者出血風險，改善患者的生活質量。”
臨床實踐分享
案例4基礎信息：
性別：女
年齡：55歲
初始血小板水平：12×109/L
激素不佳情況：激素依賴
表4 案例4隨訪及療效評估記錄
注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。
圖4 案例4的隨訪及療效評估記錄
患者初始血小板計數為12×10/L，經過9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療后，血小板數量升高至92×10/L，達到治療有效，即治療后血小板計數≥30×109 9 9/L，比基礎血小板計數增加至少2倍，且無出血表現。
參考文獻
1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.
MCC號REV22041922有效期2023-04-18，資料過期，視同作廢。
編輯：九月
排版：游士
執行：Uni
標簽：液化氣
